Ένα αργό και επίπονο ταξίδι: γιατί χρειάστηκαν πάνω από 20 χρόνια για να εγκριθεί το νέο φάρμακο για το Αλτσχάιμερ;

εικόνα Shutterstock

Ένα νέο φάρμακο για τη θεραπεία της νόσου του Αλτσχάιμερ ήταν την περασμένη εβδομάδα δόθηκε ταχεία έγκριση από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των Ηνωμένων Πολιτειών.

Το φάρμακο ονομάζεται aducanumab, εμπορικά γνωστό ως Aduhelm και αναπτύχθηκε από την αμερικανική εταιρεία βιοτεχνολογίας Biogen.

Αυτή η εξέλιξη αλλάζει το παιχνίδι, επειδή το aducanumab είναι το πρώτο φάρμακο που στοχεύει στην υποκείμενη αιτία του Αλτσχάιμερ και όχι απλώς στα συμπτώματα. Το aducanumab είναι ένα αντίσωμα που στόχους και χαμηλώνει μια τοξική πρωτεΐνη στον εγκέφαλο που ονομάζεται βήτα αμυλοειδές.

Η έγκριση του aducanumab ήταν ένα αργό και επίπονο ταξίδι για τις φαρμακευτικές εταιρείες, με πολλές αποτυχίες και αποτυχίες από τότε που αυτή η προσέγγιση ερευνήθηκε για πρώτη φορά πριν από περισσότερα από 20 χρόνια.

Ενώ το φάρμακο θα είναι διαθέσιμο για χρήση στις ΗΠΑ, ο FDA λέει ότι θα χρειαστούν περαιτέρω δοκιμές για να καθοριστεί οριστικά εάν το aducanumab είναι κλινικά αποτελεσματικό στη θεραπεία ατόμων με πρώιμο στάδιο Αλτσχάιμερ.


 Λάβετε τα πιο πρόσφατα μέσω email

Εβδομαδιαίο περιοδικό Καθημερινή έμπνευση

Υπάρχει σημαντική υποστήριξη από ομάδες ασθενών και πολλούς γιατρούς και επιστήμονες για την έγκαιρη έγκριση αυτού του φαρμάκου, αλλά υπάρχουν κάποιοι που δεν συμφωνούν με την απόφαση αυτή.

Αυτό οφείλεται στο ότι οι κλινικές δοκιμές του φαρμάκου έδειξαν μικτά αποτελέσματα. Οι δοκιμές έδειξαν ότι το φάρμακο θα μπορούσε να μειώσει επιτυχώς τα επίπεδα του βήτα αμυλοειδούς, αλλά αυτό δεν προκάλεσε απαραιτήτως βελτίωση της μνήμης ή της συμπεριφοράς των ασθενών σε μία από τις δύο δοκιμές.

Τι είναι η νόσος Αλτσχάιμερ;

Η νόσος Αλτσχάιμερ είναι η πιο κοινή μορφή άνοιας. Τα συμπτώματά του περιλαμβάνουν επιδείνωση της απώλειας μνήμης, σύγχυση, δυσκολίες συγκέντρωσης και γλωσσικά προβλήματα.

Η έρευνα δείχνει ότι ένας βασικός παράγοντας που συμβάλλει στην ανάπτυξη του Αλτσχάιμερ είναι οι εναποθέσεις «αμυλοειδούς» στον εγκέφαλο. Το αμυλοειδές είναι μια πρωτεΐνη που βρίσκεται σε πολλά όργανα του σώματος. Η συσσώρευση αμυλοειδούς στον εγκέφαλο είναι τοξική και διαταράσσει την κανονική λειτουργία του εγκεφάλου.

Στα μέσα της δεκαετίας του 1980, ήμουν μέλος μιας μικρής ομάδας από το Περθ που απομόνωσε αμυλοειδείς πλάκες από τον εγκέφαλο του Αλτσχάιμερ. Αυτή η ανακάλυψη ήταν μια τεράστια εξέλιξη για να βοηθήσει την επιστημονική κοινότητα να κατανοήσει την πάθηση και να καθορίσει την κατεύθυνση που πρέπει να ακολουθήσουν οι ερευνητές για να εξαλείψουν αυτές τις πλάκες.

Η ομάδα έδειξε ότι το κύριο συστατικό πρωτεΐνης στις αμυλοειδείς πλάκες είναι μια μικρή πρωτεΐνη γνωστή ως βήτα αμυλοειδές.

Το βήτα αμυλοειδές είναι σαν τη χοληστερόλη. Η υπερβολική ποσότητα χοληστερόλης οδηγεί σε καρδιακές παθήσεις, ενώ η υπερβολική συσσώρευση βήτα αμυλοειδούς είναι ένας παράγοντας που συμβάλλει στη νόσο του Αλτσχάιμερ.

Φάρμακα που μειώνουν τη χοληστερόλη μειώνουν τον κίνδυνο καρδιαγγειακών παθήσεων και καρδιακών προσβολών. Ομοίως, πιστεύεται ότι φάρμακα που μειώνουν το βήτα αμυλοειδές μπορεί να βοηθήσουν στη μείωση του κινδύνου και στην επιβράδυνση των συμπτωμάτων του Αλτσχάιμερ.

Γιατί χρειάστηκε πάνω από 20 χρόνια για να αναπτυχθεί ένα φάρμακο που στοχεύει αμυλοειδές;

Το ταξίδι για την παραγωγή ενός φαρμάκου κατά των αμυλοειδών αντισωμάτων περιελάμβανε πολλές εταιρείες που χρησιμοποιούσαν διαφορετικές μεθόδους, και για πάνω από 20 χρόνια αρκετές εταιρείες είχαν μια προσπάθεια και απέτυχαν.

Οι αρχικές μελέτες σε ζώα που δημοσιεύθηκαν το 1999 και το 2000 χρησιμοποίησαν «ενεργό εμβολιασμό» με ένεση βήτα αμυλοειδούς σε ποντίκια για τη δημιουργία αντισωμάτων κατά του βήτα αμυλοειδούς για τη θεραπεία της νόσου του Αλτσχάιμερ. Αυτές οι μελέτες έδειξε βαθύς αποτελέσματα, καθαρίζοντας τις τοξικές πρωτεΐνες στον εγκέφαλο και βελτιώνοντας τη μνήμη.

Ωστόσο, μια παρόμοια προσέγγιση «ενεργού εμβολιασμού» στους ανθρώπους είχε ως αποτέλεσμα σοβαρές παρενέργειες και η δίκη σταμάτησε πρόωρα το 2003. Αυτό ήταν το πρώτο μεγάλο εμπόδιο.

Οι επόμενες δοκιμές που αναπτύχθηκαν εν μέρει από τους Pfizer και Janssen χρησιμοποίησαν τροποποιημένες εκδόσεις του φαρμάκου. Τα αποτελέσματα δημοσιεύθηκαν το 2014 παρουσίασε σημαντική μείωση των παρενεργειών. Αλλά η ικανότητά του να αφαιρεί το βήτα αμυλοειδές από τον εγκέφαλο ήταν ελάχιστη.

Αυτό ήταν το επόμενο εμπόδιο. Αυτές οι εκδόσεις, αν και σχετικά ασφαλείς, δεν ήταν αρκετά ισχυρές για να αφαιρέσουν σημαντικές ποσότητες αμυλοειδούς από τον εγκέφαλο.

Στη συνέχεια, η Biogen ήρθε με μια διαφορετική έκδοση, γνωστή πλέον ως aducanumab. Μελέτες που δημοσιεύθηκαν τα τελευταία δύο χρόνια υποδεικνύουν ότι το φάρμακο μπορεί με επιτυχία και σημαντικά μειώνουν τα επίπεδα βήτα αμυλοειδούς στον εγκέφαλο.

Σταμάτησαν τις δύο δοκιμές τους πρόωρα αφού δεν είδαν καμία επίδραση στη μνήμη. Ωστόσο, όταν πήραν τα δεδομένα τους από όλους τους ιστότοπους παγκοσμίως, βρήκαν εκεί ήταν βελτίωση της μνήμης σε υψηλή δόση, η οποία τους οδήγησε να υποβάλουν αίτηση στο FDA.

Λέγοντας αυτό, η ικανότητά του να μειώνει τα συμπτώματα διέφερε μεταξύ των δοκιμών. Μια δοκιμή έδειξε ότι μείωσε ελαφρά τα συμπτώματα, ενώ η άλλη δοκιμή δεν έδειξε καμία επίδραση στη βελτίωση της μνήμης και της συμπεριφοράς.

Συνολικά, το φάρμακο μείωσε επιτυχώς το βήτα αμυλοειδές του εγκεφάλου και στις δύο μελέτες, αλλά απέτυχε να δείξει βελτίωση στη μνήμη, τη μάθηση και τη συμπεριφορά.

Τρεις ειδικοί που συμμετείχαν σε μια επιτροπή που συμβουλεύει την FDA για το φάρμακο καρτερικός μετά την εγκριτική απόφαση. Η επιτροπή αυτή είχε αποφασίσει νωρίτερα να μην εγκρίνει το φάρμακο.

Πολλοί επιστήμονες πιστεύουν Αυτή η αποτυχία μπορεί να οφείλεται στις δοκιμές φαρμάκων που διεξάγονται σε άτομα με Αλτσχάιμερ, όπου η ασθένεια έχει προχωρήσει στο στάδιο που η βλάβη στον εγκέφαλο ήταν μη αναστρέψιμη.

Γίνεται σαφές ότι για τη μεγαλύτερη αποτελεσματικότητα, η έγκαιρη διάγνωση είναι απαραίτητη, κατά προτίμηση πριν από την έναρξη των συμπτωμάτων. Τέτοιες κλινικές δοκιμές είναι αυτή τη στιγμή σε εξέλιξη. Αυτές οι δοκιμές περιλαμβάνουν άτομα που δεν έχουν συμπτώματα, αλλά των οποίων ο εγκέφαλος αποδεικνύεται ότι περιέχει υψηλά επίπεδα αμυλοειδούς - δηλαδή, δεν έχουν ακόμη συμπτώματα Αλτσχάιμερ, αλλά θα μπορούσαν σύντομα να τα αναπτύξουν. Υποβάλλονται σε θεραπεία με το φάρμακο για να καθοριστεί εάν το αμυλοειδές είναι μειωμένο και εάν αποτρέπεται η μείωση της μνήμης.

Αξίζει να σημειωθεί ότι η έγκριση του aducanumab πιθανότατα θα ενισχύσει τη δραστηριότητα στη φαρμακευτική βιομηχανία, ανοίγοντας το δρόμο για πιο αποτελεσματικά φάρμακα που θα διατεθούν στο εγγύς μέλλον.

Για παράδειγμα, ένα φάρμακο που στοχεύει στη θεραπεία του Αλτσχάιμερ που ονομάζεται Tacrine είχε σοβαρές παρενέργειες, αλλά οδήγησε σε πιο ισχυρά τρέχοντα φάρμακα με ελάχιστες παρενέργειες.

Ποιος είναι πιθανό να ωφεληθεί από το aducanumab;

Άτομα με Αλτσχάιμερ πρώιμου σταδίου, ή και νωρίτερα.

Η ρυθμιστική αρχή φαρμάκων της Αυστραλίας, η Υπηρεσία Θεραπευτικών Αγαθών, θα κάνει τη δική της αξιολόγηση πριν αποφασίσει εάν θα εγκρίνει το φάρμακο, αν και αυτό δεν αναμένεται μέχρι 2022.

Η τιμή του aducanumab είναι υπερβολική, κοστίζει περίπου 72,000 δολάρια Αυστραλίας ετησίως. Οι κρατικές επιδοτήσεις θα ήταν απαραίτητες για τους περισσότερους ανθρώπους να έχουν πρόσβαση σε αυτό το φάρμακο στην Αυστραλία και το υψηλό κόστος του μπορεί να μας ενθαρρύνει να αναζητήσουμε εναλλακτικές λύσεις.

Είναι καθιερωμένοι παράγοντες του τρόπου ζωής που παίζουν σημαντικό ρόλο στην καρδιακή νόσο. Τα προληπτικά μέτρα, όπως η υγιεινή διατροφή, η τακτική άσκηση, η εκπαίδευση του εγκεφάλου και ο επαρκής ύπνος είναι σημαντικά για τη μείωση του κινδύνου καρδιακών προσβολών.

Ό,τι θεωρείται καλό για την καρδιά είναι επίσης καλό για τον εγκέφαλο, και αυτοί οι ίδιοι παράγοντες του τρόπου ζωής ισχύουν και για το Αλτσχάιμερ.

Υπάρχουν ισχυρές αποδείξεις τουλάχιστον 40% του Αλτσχάιμερ μπορεί να προληφθεί. Έρευνα για το πώς θα μπορούσε να τροποποιηθεί ο τρόπος ζωής των ανθρώπων για την πρόληψη του Αλτσχάιμερ is συνεχή.

Σχετικά με το Συγγραφέας

Ralph N. Martins, Καθηγητής και Πρόεδρος στη Γήρανση και τη Νόσο του Αλτσχάιμερ, Πανεπιστήμιο Edith Cowan
βιβλία_Υγεία

Αυτό το άρθρο δημοσιεύτηκε αρχικά στο The Conversation

ΔΙΑΘΕΣΙΜΕΣ ΓΛΩΣΣΕΣ

Αγγλικά Αφρικανικά αραβικός Κινέζικα (Απλοποιημένα) Κινέζικα (Παραδοσιακά) Δανέζικα Ολλανδικά Φιλιππίνος Φιλανδικά Γαλλικά Γερμανικά Ελληνικά Εβραϊκά Ινδικά Ουγγρικά Ινδονησιακά Ιταλικά Ιαπωνικά Κορεάτικα malay Νορβηγικά Περσικό Πολωνική Πορτογάλος Ρουμάνικα Ρωσικά Ισπανικά Σουαχίλι Σουηδικά Ταϊλανδέζικα Τουρκική Ουκρανικά Ουρντού Βιετναμέζικα

ακολουθήστε το InnerSelf

εικονίδιο facebookicon twittericon youtubeεικονίδιο instagramεικονίδιο πινέλουεικονίδιο rss

 Λάβετε τα πιο πρόσφατα μέσω email

Εβδομαδιαίο περιοδικό Καθημερινή έμπνευση

ΤΕΛΕΥΤΑΙΑ ΑΡΘΡΑ

Νέες στάσεις - Νέες δυνατότητες

InnerSelf.comClimateImpactNews.com | InnerPower.net
MightyNatural.com | WholisticPolitics.com | Αγορά InnerSelf
Πνευματικά δικαιώματα © 1985 - 2021 Εκδόσεις InnerSelf. Ολα τα δικαιώματα διατηρούνται.