Η ανακάλυψη του Αλτσχάιμερ; Έχουμε σχεδόν θεραπεύσει την άνοια;

Χθες μου τηλεφώνησε η πεθερά μου. Δεν ξέρει ακριβώς τι κάνω για μια δουλειά, αλλά έχει μια αόριστη ιδέα με την οποία δουλεύω μια ομάδα που προσπαθεί να καταλάβει και τελικά να προλάβει τη νόσο Αλτσχάιμερ.

Άκουσε στο ραδιόφωνο ότι κάποιος είχε αναπτύξει θεραπεία για τη νόσο Αλτσχάιμερ. Είχε κάτι που έχει να κάνει με τα αυτοκίνητα στο δρόμο και η αμερικανική κυβέρνηση το χρηματοδοτούσε. Wasταν και ευχαριστημένη και ανακουφισμένη, και μου πρότεινε να εστιάσω τώρα την προσοχή μου σε άλλες ασθένειες του εγκεφάλου που πρέπει να θεραπευτούν.

Στη συνέχεια, μου έστειλε έναν σύνδεσμο για τη ραδιοφωνική συνέντευξη που είχε χρονικό σημείο να συμπέσει με τη δημοσίευση της έρευνας στο Nature's Περιοδικό Scientific Reports. ο ανακοίνωση των μέσων ενημέρωσης σχετικά με τη μελέτη, όπως η ραδιοφωνική συνέντευξη που άκουσε η πεθερά μου, ήταν πολύ ενθουσιασμένη.

Μας προειδοποίησε για ένα κομψό σύνολο πειραμάτων, βασισμένο στην τεχνολογία του Ιατρικού Κέντρου Flinders, το οποίο δημιούργησε υποψήφια εμβόλια κατά της νόσου Αλτσχάιμερ που μπορεί επομένως να παρέχουν θεραπεία για την άνοια. Σύμφωνα με έναν από τους συντάκτες της μελέτης, ένα αποτελεσματικό εμβόλιο θα μπορούσε να είναι μόνο λίγα χρόνια μακριά.

Τα εμβόλια, που δοκιμάστηκαν σε ζωικά μοντέλα της νόσου Αλτσχάιμερ και στον ανθρώπινο εγκέφαλο, έδειξαν υψηλή ανταπόκριση και στους δύο στόχους σε κάθε πλαίσιο. Αυτό είναι πράγματι καλό νέο και αυτές οι ενώσεις πρέπει να προωθηθούν στον αγωγό ανάπτυξης φαρμάκων όσο το δυνατόν γρηγορότερα.


εσωτερικά εγγραφείτε γραφικό


Αλλά πριν ενθουσιαστούμε πολύ, αξίζει να σημειωθεί ότι για κάθε 5,000-10,000 ενώσεις που εισέρχονται σε αγωγούς ανάπτυξης, θα εγκριθεί μόνο ένα φάρμακο για χρήση σε ασθενείς, με εκτιμώμενο κόστος 2.6 δισεκατομμυρίων δολαρίων ΗΠΑ.

Στη νόσο Αλτσχάιμερ συγκεκριμένα, 244 ενώσεις ερευνήθηκαν σε 413 κλινικές δοκιμές μεταξύ 2002 και 2012, με εγκρίνεται μόνο ένα νέο φάρμακο για προσωρινή ανακούφιση των συμπτωμάτων της νόσου. Αυτό είναι ένα ποσοστό επιτυχίας 0.4%.

Μερικά στοιχεία για το Αλτσχάιμερ και την άνοια

Οι γιατροί περιγράφουν την άνοια ως ένα φαινόμενο στο οποίο έχει ένα άτομο δυσκολίες σε πολλούς τομείς σκέψηςΕ Συμβαίνει, για παράδειγμα, όταν τα προβλήματα στο σχεδιασμό, στη μνήμη, στην συγκέντρωση ή στην πλοήγηση γίνονται τόσο σοβαρά που η υγεία ή η ικανότητα του ατόμου να ζει ανεξάρτητα διακυβεύεται.

Σε άτομα άνω των 65 ετών, η πιο κοινή αιτία άνοιας (περίπου 70%) είναι η νόσος Αλτσχάιμερ. Η μεγαλύτερη ηλικία είναι ο μεγαλύτερος παράγοντας κινδύνου για το Αλτσχάιμερ. ένας στους δέκα ανθρώπους ηλικίας μεταξύ 60 και 70 ετών και τρεις στους δέκα άνω των 80 ετών, πληρούν κλινικά κριτήρια για τη νόσο.

Η νόσος Αλτσχάιμερ πήρε το όνομά της Αλόις Αλτσχάιμερ, ο οποίος το 1906 διεξήγαγε μεταθανάτια έρευνα μιας γυναίκας που είχε πεθάνει με άνοια. Χρησιμοποιώντας βαφές για να λεκιάσει τα εγκεφαλικά κύτταρα, παρατήρησε δύο παθολογικά παθολογικά χαρακτηριστικά - «πλάκες» και «μπερδέματα» - που απλώνονται σε όλο τον εγκέφαλο.

Τα μπερδέματα και οι πλάκες που χαρακτηρίζουν τη νόσο Αλτσχάιμερ είναι ο στόχος των περισσότερων θεραπειών που βρίσκονται σε εξέλιξη. Συλλογή εικόνων NIH/Flickr, CC BYΤα μπερδέματα και οι πλάκες που χαρακτηρίζουν τη νόσο Αλτσχάιμερ είναι ο στόχος των περισσότερων θεραπειών που βρίσκονται σε εξέλιξη. Συλλογή εικόνων NIH/Flickr, CC BYΑυτές οι πλάκες και τα μπερδέματα παραμένουν οι στόχοι της τρέχουσας έρευνας. Στον 21ο αιώνα, οι πλάκες είναι γνωστό ότι αποτελούνται από θραύσματα μιας πρωτεΐνης που ονομάζεται βήτα-αμυλοειδές, και τα μπερδέματα είναι γνωστά ως πρωτεΐνες tau.

Με τον μέσο όρο ηλικίας των ανθρώπων στις ανεπτυγμένες χώρες να αυξάνεται, το ίδιο και ο αριθμός των ατόμων με νόσο Αλτσχάιμερ. Η μεγάλη έκτακτη ανάγκη είναι ότι χωρίς μια πρωτοποριακή θεραπεία, ο αριθμός των άτομα που ζουν με άνοια στην Αυστραλία αναμένεται να είναι σχεδόν 900,000 έως το 2050.

Με τον αυξανόμενο πληθυσμό αυτό το πρόβλημα γίνεται ακόμα μεγαλύτερο, και το αναμενόμενη κοινωνική και οικονομική επιβάρυνση θεωρείται καταστροφικό. Κατά συνέπεια, η ομοσπονδιακή κυβέρνηση των ΗΠΑ δεσμεύεται τώρα 991 εκατομμύρια δολάρια ΗΠΑ ετησίως στην έρευνα και θεραπεία για τη νόσο Αλτσχάιμερ και την άνοια.

Η αυστραλιανή κυβέρνηση δεσμεύτηκε 4 εκατομμύρια δολάρια το χρόνο για τα επόμενα πέντε χρόνια για να ξεπεραστεί το ίδιο πρόβλημα.

Ανάπτυξη εμβολίων σε όλο τον κόσμο

Υπάρχει ακόμα καμία θεραπεία για τη νόσο Αλτσχάιμερ. Η κύρια στρατηγική θεραπείας τα τελευταία 30 χρόνια ήταν να προσπαθήσουμε να μειώσουμε τα συμπτώματα της απώλειας μνήμης και του αποπροσανατολισμού αντικαθιστώντας μερικές από τις χημικές ουσίες του εγκεφάλου, που ονομάζονται νευροδιαβιβαστές, που χάνονται καθώς εξελίσσεται η ασθένεια.

Όπως το έρευνα που αναφέρθηκε αυτήν την εβδομάδα, αναζητούμε φαρμακολογικές ανακαλύψεις αναπτύσσοντας φάρμακα που παρεμποδίζουν τη συσσώρευση είτε του αμυλοειδές or πρωτεΐνες tau, ή και τα δύο. Ένας τρόπος για να επιτευχθεί αυτό είναι να χρησιμοποιήσετε ένα ενεργό εμβόλιο για να τονώσετε το ανοσοποιητικό σύστημα να επιτεθεί στο αμυλοειδές ή το ταού. Εναλλακτικά, τεχνητά αντισώματα κατά του αμυλοειδούς ή του tau μπορούν να χορηγηθούν τακτικά μέσω εγχύσεων. Αυτό είναι γνωστό ως παθητικό εμβόλιο.

Τουλάχιστον 14 προγράμματα ανάπτυξης εμβολίων η στόχευση tau βρίσκεται σε εξέλιξη. Για το αμυλοειδές, τουλάχιστον 18 προγράμματα εμβολίων έχουν ξεκινήσει ή έχουν ολοκληρωθεί και απέτυχαν.

Άλλες, μη εμβολιακές θεραπείες κατά του αμυλοειδούς και του ταου είναι επίσης σε εξέλιξη. Για παράδειγμα, τα φάρμακα μπορεί να στοχεύουν στην απομάκρυνση του αμυλοειδούς ή του ταου ή να σταματήσει ο σχηματισμός τους για αρχή.

Υπάρχουν και άλλα καλά νέα που υποδηλώνουν ότι πλησιάζουμε περισσότερο στη θεραπεία της νόσου Αλτσχάιμερ. Μια πρόσφατη επανάλυση δεδομένων από ορισμένες μεγάλες, αλλά αποτυχημένες, κλινικές δοκιμές ενός αμυλοειδούς εμβολίου που ονομάζεται σολανεζουμάμπη έδειξε ευεργετικά αποτελέσματα σε μια υποομάδα ασθενών.

Ένα άλλο εμβόλιο αμυλοειδούς, aducanumab, πρόσφατα αποδείχθηκε ότι αφαιρεί το αμυλοειδές και βελτιώνει τη σκέψη σε άτομα με ήπια νόσο Αλτσχάιμερ. Και τα δύο αυτά εμβόλια ερευνώνται στην Αυστραλία και άτομα που θα ήθελαν να βρουν περισσότερες πληροφορίες σχετικά με αυτά μπορούν να επικοινωνήσουν με τον γιατρό τους ή τα ερευνητικά μας εργαστήρια.

Προφανώς, όσο περισσότερα σουτ στο γκολ τόσο το καλύτερο. Η επιτυχία στην ανθρώπινη ανάπτυξη φαρμάκων είναι οδυνηρά χαμηλή. Οι εκτιμήσεις της φαρμακευτικής βιομηχανίας υποδηλώνουν ότι η ανάπτυξη ενός νέου φαρμάκου εκτιμάται ότι απαιτεί τουλάχιστον 10-15 χρόνια.

Παρά τις προτάσεις της πεθεράς μου, πήγα ακόμα στη δουλειά σήμερα. Ενώ ελπίζω ότι αυτά τα νέα εμβόλια είναι αποτελεσματικά, υπάρχει μεγάλη πιθανότητα να μην πετύχουν τον στόχο τους σε ζωντανούς ανθρώπους ή θα χτυπήσουν τον στόχο, αλλά κάνοντάς το αρρωσταίνουν οι άνθρωποι για άλλους λόγους. Or ίσως ο στόχος είναι εντελώς λάθος. Δεν είναι λοιπόν η ώρα να επικεντρωθούμε αλλού ακόμα.

Σχετικά με το Συγγραφέας

Η ΣυνομιλίαPaul Maruff, καθηγητής, Florey Ινστιτούτο Νευροεπιστήμης και Ψυχικής Υγείας

Αυτό το άρθρο δημοσιεύθηκε αρχικά στις Η Συνομιλία. Διαβάστε το αρχικό άρθρο.

Σχετικά βιβλία

at InnerSelf Market και Amazon