Η αποτελεσματικότητα ενός φαρμάκου μπορεί να αξιολογηθεί με βάση τη δυνατότητά του να συρρικνώσει τους όγκους - αλλά αυτό δεν ισοδυναμεί απαραίτητα με βελτιωμένα ποσοστά επιβίωσης. shutterstock.com
Είναι δύσκολο να βρεθεί κάποιος που δεν έχει αγγίξει τον καρκίνο. Τα άτομα που δεν είχαν καρκίνο οι ίδιοι θα έχουν πιθανώς έναν στενό φίλο ή μέλος της οικογένειας που έχει διαγνωστεί με την ασθένεια.
Εάν ο καρκίνος έχει ήδη εξαπλωθεί, η διάγνωση μπορεί να μοιάζει με θανατική ποινή. Ειδήσεις ότι ένα νέο φάρμακο είναι διαθέσιμο μπορεί να είναι μια μεγάλη ανακούφιση.
Αλλά φανταστείτε ότι ένας ασθενής με καρκίνο ρωτά το γιατρό του: «Μπορεί αυτό το φάρμακο να με βοηθήσει να μείνω ζωντανός περισσότερο;» Και με ειλικρίνεια ο γιατρός απαντά: «Δεν ξέρω. Υπάρχει μια μελέτη που λέει ότι το φάρμακο λειτουργεί, αλλά δεν έδειξε αν οι ασθενείς ζούσαν περισσότερο ή ακόμα και αν ένιωθαν καλύτερα. "
Αυτό μπορεί να ακούγεται σαν ένα απίθανο σενάριο, αλλά ακριβώς τι είναι μια ομάδα Βρετανοί ερευνητές βρέθηκε να συμβαίνει όταν πρόκειται για πολλά νέα φάρμακα για τον καρκίνο.
Μια ματιά στην έρευνα
Μια μελέτη που δημοσιεύθηκε την περασμένη εβδομάδα στο British Medical Journal εξέτασε 39 κλινικές δοκιμές που υποστηρίζουν την έγκριση όλων των νέων καρκινικών φαρμάκων στην Ευρώπη από το 2014 έως το 2016.
Οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι περισσότερες από τις μισές από αυτές τις δοκιμές είχαν σοβαρά ελαττώματα που ενδέχεται να υπερβάλλουν τα οφέλη της θεραπείας. Μόνο το ένα τέταρτο μέτρησε την επιβίωση ως βασικό αποτέλεσμα και λιγότεροι από τους μισούς αναφέρθηκαν στην ποιότητα ζωής των ασθενών.
Από τα 32 νέα φάρμακα για τον καρκίνο που εξετάστηκαν στη μελέτη, μόνο εννέα είχαν τουλάχιστον μία μελέτη χωρίς σοβαρά ελαττωματικές μεθόδους.
Οι ερευνητές αξιολόγησαν τις μεθόδους με δύο τρόπους. Κατ 'αρχάς, χρησιμοποίησαν μια τυπική κλίμακα «κινδύνου μεροληψίας» που μετρά τις ελλείψεις που φαίνεται να οδηγούν σε προκατειλημμένα αποτελέσματα, όπως εάν οι γιατροί ήξεραν ποιοι ασθενείς έλαβαν φάρμακα ή εάν πάρα πολλοί άνθρωποι εγκατέλειψαν τη δοκιμή νωρίς.
Δεύτερον, εξέτασαν εάν ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) είχε εντοπίσει σοβαρά ελαττώματα, όπως μια μελέτη που σταμάτησε νωρίς ή εάν το φάρμακο συγκρίθηκε με τη μη τυπική θεραπεία. Ο EMA εντόπισε σοβαρά ελαττώματα στις δοκιμές για δέκα από τα 32 φάρμακα. Αυτά τα ελαττώματα αναφέρθηκαν σπάνια στις δημοσιευμένες εκθέσεις των δοκιμών.
Από κλινικές δοκιμές έως θεραπεία - η ταχύτερη δεν είναι πάντα καλύτερη
Προτού εγκριθεί ένα φάρμακο για εμπορία, ο κατασκευαστής πρέπει να πραγματοποιήσει μελέτες για να δείξει ότι είναι αποτελεσματικό. Στη συνέχεια, οι ρυθμιστικές αρχές, όπως η EMA, η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ή η Υπηρεσία Θεραπευτικών Προϊόντων της Αυστραλίας (TGA) κρίνουν εάν θα επιτρέψουν την κυκλοφορία τους σε γιατρούς.
Οι εθνικές ρυθμιστικές αρχές εξετάζουν κυρίως τις ίδιες κλινικές δοκιμές, επομένως τα ευρήματα αυτής της έρευνας είναι σχετικά διεθνώς, συμπεριλαμβανομένης της Αυστραλίας.
Υπάρχει έντονη δημόσια πίεση στις ρυθμιστικές αρχές να εγκρίνουν νέα φάρμακα για τον καρκίνο πιο γρήγορα, με βάση λιγότερα στοιχεία, ειδικά για καρκίνο με κακή θεραπεία. Ο στόχος είναι να γίνουν ταχύτερες θεραπείες σε ασθενείς επιτρέποντας την κυκλοφορία φαρμάκων σε προγενέστερο στάδιο. Το μειονέκτημα της ταχύτερης έγκρισης, ωστόσο, είναι περισσότερη αβεβαιότητα σχετικά με τα αποτελέσματα της θεραπείας.
Ένα από τα επιχειρήματα για προηγούμενες εγκρίσεις είναι ότι οι απαιτούμενες μελέτες μπορούν να διεξαχθούν αργότερα και στους ασθενείς ασθενείς μπορεί να δοθεί αυξημένη πιθανότητα επιβίωσης πριν είναι πολύ αργά. Ωστόσο, μια μελέτη των ΗΠΑ κατέληξε στο συμπέρασμα ότι οι μελέτες μετά την έγκριση βρήκαν πλεονέκτημα επιβίωσης μόνο σε 19 από τα 93 νέα φάρμακα για τον καρκίνο που εγκρίθηκαν από το 1992 έως το 2017.
Εάν τα στοιχεία για ένα νέο φάρμακο για τον καρκίνο είναι ελαττωματικά, αυτό αφήνει τους ασθενείς ευάλωτους σε ψευδείς ελπίδες. Από το shutterstock.com
Πώς μετράται λοιπόν η αποτελεσματικότητα αυτή τη στιγμή;
Η έγκριση νέων καρκινικών φαρμάκων βασίζεται συχνά σε βραχυπρόθεσμα αποτελέσματα υγείας, που αναφέρονται ως «αναπληρωματικά αποτελέσματα», όπως συρρίκνωση ή βραδύτερη ανάπτυξη όγκων. Η ελπίδα είναι ότι αυτά τα υποκατάστατα αποτελέσματα προβλέπουν μακροπρόθεσμα οφέλη. Για πολλούς καρκίνους, ωστόσο, έχουν βρεθεί ότι κάνουν κακή δουλειά προβλέποντας βελτιωμένη επιβίωση.
Μια μελέτη των καρκινικών δοκιμών για περισσότερα από 100 φάρμακα που βρέθηκαν κατά μέσο όρο, κλινικές δοκιμές που μετρούν εάν οι ασθενείς παραμένουν ζωντανοί για περισσότερο χρόνο χρειάζονται ένα επιπλέον έτος για να ολοκληρωθούν, σε σύγκριση με τις δοκιμές που βασίζονται στο πιο συχνά χρησιμοποιούμενο αναπληρωματικό αποτέλεσμα, που ονομάζεται «ελεύθερη εξέλιξη» Αυτό μέτρο περιγράφει το χρονικό διάστημα που ένα άτομο ζει με καρκίνο χωρίς όγκους να μεγαλώνουν ή να εξαπλώνονται περαιτέρω. Συχνά συσχετίζεται ελάχιστα με τη συνολική επιβίωση.
Ένα έτος μπορεί να φαίνεται σαν μια μακρά αναμονή για κάποιον με μια απαίσια διάγνωση. Ωστόσο, υπάρχουν πολιτικές που βοηθούν τους ασθενείς να έχουν πρόσβαση σε πειραματικές θεραπείες, όπως η συμμετοχή σε κλινικές δοκιμές ή προγράμματα παρηγορητικής πρόσβασης. Εάν αυτό το έτος σημαίνει βεβαιότητα σχετικά με τα επιδόματα επιβίωσης, αξίζει να περιμένετε.
Η έγκριση ναρκωτικών χωρίς αρκετά στοιχεία μπορεί να προκαλέσει βλάβη
Σε μία σύνταξης συνοδεύοντας αυτήν τη μελέτη, υποστηρίζουμε ότι η υπερβολή και η αβεβαιότητα σχετικά με τα οφέλη της θεραπείας προκαλούν άμεση βλάβη στους ασθενείς, εάν διατρέχουν σοβαρό ή απειλητικό για τη ζωή βλάβη χωρίς πιθανό όφελος, ή εάν έχουν χάσει πιο αποτελεσματικές και ασφαλέστερες θεραπείες.
Για παράδειγμα, το φάρμακο πανοβινοστάτης, το οποίο χρησιμοποιείται για πολλούς ασθενείς με μυέλωμα που δεν έχουν ανταποκριθεί σε άλλες θεραπείες, δεν έχει αποδειχθεί ότι βοηθά τους ασθενείς να ζήσουν περισσότερο και μπορεί να οδηγήσει σε σοβαρές λοιμώξεις και αιμορραγία.
Οι ανακριβείς πληροφορίες μπορούν επίσης να ενθαρρύνουν την ψεύτικη ελπίδα και να δημιουργήσουν απόσπαση της προσοχής από την απαραίτητη παρηγορητική φροντίδα.
Και το σημαντικότερο είναι ότι το ιδανικό της κοινής ενημερωμένης λήψης αποφάσεων βάσει των αξιών και των προτιμήσεων των ασθενών καταρρέει εάν ούτε ο γιατρός ούτε ο ασθενής έχουν ακριβή στοιχεία για την ενημέρωση των αποφάσεων.
Σε χώρες με δημόσια ασφάλιση υγείας, όπως το Σχέδιο Φαρμακευτικών Παροχών της Αυστραλίας (PBS), η πρόσβαση των ασθενών σε νέα φάρμακα κατά του καρκίνου δεν εξαρτάται μόνο από την έγκριση της αγοράς αλλά και από τις αποφάσεις πληρωμής. Το PBS συχνά αρνείται την αμοιβή για νέα καρκινικά φάρμακα λόγω αβέβαια κλινικά στοιχεία. Στις περιπτώσεις των φαρμάκων σε αυτήν την έρευνα, μερικά είναι διαθέσιμα στο PBS, ενώ άλλα όχι.
Τα νέα φάρμακα για τον καρκίνο είναι συχνά πολύ ακριβά. Κατά μέσο όρο στις ΗΠΑ, μια πορεία θεραπείας με ένα νέο φάρμακο για τον καρκίνο κοστίζει πάνω από 100,000 δολάρια ΗΠΑ (148,000 δολάρια ΗΠΑ).
Οι ασθενείς με καρκίνο χρειάζονται θεραπείες που τους βοηθούν να ζήσουν περισσότερο, ή τουλάχιστον για να έχουν καλύτερη ποιότητα ζωής κατά τη διάρκεια του χρόνου που έχουν φύγει. Υπό αυτό το πρίσμα, χρειαζόμαστε ισχυρότερα πρότυπα για να βεβαιωθούμε ότι υπάρχουν πραγματικά οφέλη για την υγεία όταν εγκριθούν νέα φάρμακα για καρκίνο.
Σχετικά με τους Συγγραφείς
Μπάρμπαρα Μίντζες, Ανώτερος Λέκτορας, Τμήμα Φαρμακευτικής, Πανεπιστήμιο του Σίδνεϊ και Άγκνες Βίτρι, Ανώτερος λέκτορας, Πανεπιστήμιο της Νότιας Αυστραλίας
Αυτό το άρθρο αναδημοσιεύθηκε από το Η Συνομιλία υπό την άδεια Creative Commons. Διαβάστε το αρχικό άρθρο.
Σχετικές Βιβλία:
The Emperor of All Maladies: A Biography of Cancer
από τον Siddhartha Mukherjee
Ο βραβευμένος με Πούλιτζερ συγγραφέας παρουσιάζει μια ιστορία του καρκίνου, από την πρώτη του περιγραφή σε έναν αρχαίο αιγυπτιακό κύλινδρο μέχρι τις σύγχρονες θεραπείες του σήμερα.Κάντε κλικ για περισσότερες πληροφορίες ή για παραγγελία
Ριζική ύφεση: Επιβίωση από τον καρκίνο ενάντια σε όλες τις πιθανότητες
από την Kelly A. Turner
Ενώ σπούδαζε για το διδακτορικό της. στο UC Berkeley, ο Δρ. Turner, ερευνητής, λέκτορας και σύμβουλος στην ολοκληρωμένη ογκολογία, σοκαρίστηκε όταν ανακάλυψε ότι κανείς δεν μελετούσε επεισόδια ριζικής (ή απροσδόκητης) ύφεσης – όταν οι άνθρωποι αναρρώνουν ενάντια σε όλες τις πιθανότητες χωρίς τη βοήθεια της συμβατικής ιατρικής, ή αφού η συμβατική ιατρική έχει αποτύχει. Ήταν τόσο γοητευμένη από αυτό το είδος ύφεσης που ξεκίνησε ένα δεκάμηνο ταξίδι σε όλο τον κόσμο, ταξιδεύοντας σε δέκα διαφορετικές χώρες για να πάρει συνέντευξη από πενήντα ολιστικούς θεραπευτές και είκοσι επιζώντες καρκίνου ριζικής ύφεσης σχετικά με τις θεραπευτικές πρακτικές και τις τεχνικές τους. Η έρευνά της συνεχίστηκε με συνεντεύξεις με περισσότερους από 100 επιζήσαντες της ριζικής ύφεσης και μελετώντας πάνω από 1000 από αυτές τις περιπτώσεις. Τα στοιχεία της παρουσιάζουν εννέα κοινά θέματα που πιστεύει ότι μπορούν να βοηθήσουν ακόμη και ασθενείς σε τερματικό στάδιο να αλλάξουν τη ζωή τους.Κάντε κλικ για περισσότερες πληροφορίες ή για παραγγελία
The Breast Cancer Survival Manual: Ένας βήμα προς βήμα οδηγός για γυναίκες με πρόσφατα διαγνωσμένο καρκίνο του μαστού
από τον John Link, MD
Μια σεβαστή αρχή για τον καρκίνο του μαστού παρέχει ολοκληρωμένη, πρακτική καθοδήγηση για ολόκληρη την εμπειρία του καρκίνου του μαστού, από το σοκ της διάγνωσης έως την επιστροφή στην κανονική ζωή. Με συμπόνια, κατανόηση και ευθύ λόγο, καλύπτει όλα όσα πρέπει να γνωρίζετε για να πάρετε τις καλύτερες αποφάσεις για τη μοναδική σας κατάσταση.Κάντε κλικ για περισσότερες πληροφορίες ή για παραγγελία
Αντικαρκινικό: Ένας νέος τρόπος ζωής
από τον David Servan-Schreiber, MD, PhD
Το Anticancer είναι μια παθιασμένη και προσωπική εξερεύνηση της εμπειρίας του συγγραφέα με τον καρκίνο και ένας ολοκληρωμένος οδηγός για τα τελευταία ερευνητικά ευρήματα και τα προληπτικά μέτρα που μπορείτε να λάβετε για να προστατευθείτε. Ταυτόχρονα έγκυρο και προσβάσιμο, το Anticancer εξηγεί τι μπορούμε να κάνουμε για να αποφύγουμε να υποκύψουμε σε αυτή την τρομερή ασθένεια.Κάντε κλικ για περισσότερες πληροφορίες ή για παραγγελία
The Emperor of All Maladies: A Biography of Cancer
από τον Siddhartha Mukherjee
Βραβευμένη, καθηλωτική αφήγηση του καρκίνου—από τις πρώτες τεκμηριωμένες εμφανίσεις του πριν από χιλιάδες χρόνια μέσω των επικών μαχών για τη θεραπεία, τον έλεγχο και την κατάκτησή του έως μια ριζική νέα κατανόηση της ουσίας του.Κάντε κλικ για περισσότερες πληροφορίες ή για παραγγελία
The Gene: An Intimate History
από τον Siddhartha Mukherjee
Από τον βραβευμένο με Πούλιτζερ, συγγραφέα μπεστ σέλερ του The Emperor of All Maladies - μια θαυμάσια ιστορία του γονιδίου και μια απάντηση στο καθοριστικό ερώτημα του μέλλοντος: Τι γίνεται με το να είσαι άνθρωπος όταν μαθαίνουμε να «διαβάζουμε» και να «γράφουμε» δική γενετική πληροφορία;
